siRNA技术相关药物筛选平台

长期以来,对基因功能的研究主要依赖基因敲除等方法,但这些方法存在操作复杂、周期长等问题,不适于大规模的基因功能研究。在预估的3-5万人类基因中,对绝大部分基因的详细功能人们仍知之甚少,因此建立和开发新的更多的基因功能研究方法显得非常必要。RNA干涉技术是近几年发展起来的一项特异性抑制基因表达的方法,siRNA在哺乳动物细胞上的RNA干涉也获得了成功,其操作的简单性和对靶基因表达抑制的高效性使其成为基因功能研究的有力手段,并使系统性高通量功能基因筛选成为可能。RNA干涉已成为近年来国际上研究的热点。


目前国外在RNA干涉方面的成就主要集中在基础研究方面,同时,鉴于siRNA在哺乳动物细胞上抑制基因表达的卓越性能,利用siRNA开发抗肿瘤、抗病毒等药物的工作也已经开始,但尚未有成熟的产品。国内对RNA干涉的研究也刚刚起步。我们利用siRNA技术建立高通量功能基因及相关药物筛选技术平台,从设计理论与技术上均与国际上的有关研究位于同等的起点,此技术平台的建立,无论对于功能基因的基础研究,还是基因相关药物的研制开发,都有重要的意义,并将产生良好的经济效益。目前此平台的基本技术已经建立,正在以肿瘤细胞为模型,进入肿瘤相关功能基因有效siRNA的大规模筛选阶段。预计在今后的两年内筛选出有效药物靶点并可进一步开发新药。